Metody terapii genowych dzieli się ze względu na sposób wprowadzenia materiału genetycznego do organizmu oraz na cel terapeutyczny.
Podział terapii genowych ze względu na cel terapii:
- Uzupełnienie brakującego genu – wprowadzenie prawidłowej kopii genu, która zaczyna wytwarzać potrzebne białko
- Korekta mutacji – usunięcie lub naprawa wadliwej sekwencji genetycznej, aby przywrócić prawidłową funkcję genu
- Włączanie lub wyłączanie genu – geny mogą być aktywowane lub hamowane, aby kontrolować funkcje komórkowe
- Hamowanie ekspresji nieprawidłowych genów – cząsteczki blokują produkcję nieprawidłowych białek
- Wprowadzanie genów o działaniu terapeutycznym – dodatkowe geny, które mogą wprowadzać substancje niszczące komórki nowotworowe lub hamujące ich rozwój