Terapia genowa somatyczna dotyczy komórek somatycznych, czyli wszystkich komórek ciała poza gametami. Wprowadzenie genu do komórek somatycznych powoduje złagodzenie lub usunięcie skutków mutacji u konkretnego pacjenta. Należy jednak pamiętać, że uszkodzony gen nadal występuje w komórkach rozrodczych i może zostać przekazany następnym pokoleniom.
Terapia genowa germinalna dotyczy komórek rozrodczych (gamet) oraz komórek we wczesnym stadium zarodkowym. Terapia germinalna budzi jednak wiele kontrowersji i wątpliwości etycznych. Obecnie ryzyko manipulacji w liniach ludzkich komórek rozrodczych przewyższa możliwe korzystne skutki tego zabiegu i doświadczenia tego typu są prawnie zakazane.