Czym jest terapia genowa?
To metoda leczenia polegająca na wprowadzeniu “zdrowych” genów do chromosomów chorych pacjentów metodami inżynierii genetycznej. Transfer materiału genetycznego jest przeprowadzany przy użyciu nośników molekularnych, zwanych „wektorami”.
- Terapia genowa jest obecnie bardzo szybko rozwijającym się, dające ogromne możliwości obszarem biotechnologii.
- Stosowana jest w leczeniu chorób dziedzicznych i ma na calu usunięcie bezpośredniej przyczyny choroby.
- Za pomocą terapii genowych leczone są obecnie najczęściej choroby genetyczne spowodowane mutacją jednego genu. Należą do nich mukowiscydoza, hemofilia typu A i typu B, dystrofia mięśniowa Duchenne’a, SCID, hipercholesterolemia rodzinna, fenyloketonuria i anemia sierpowata.